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국내 신약개발 바이오 벤처 아보메드가 윌슨병 치료제 'ARBM-101'의 임상시험을 도울 어벤져스를 모았다. 전 세계 최고 권위의 석학과 의료기관이 ARBM-101의 R&D(연구개발)와 상업화를 위해 뭉쳤다. 아보메드는 ARBM-101을 윌슨병 치료의 패러다임을 바꿀 혁신 신약으로 개발하겠단 목표다. 이르면 내년 글로벌 임상 1상에 진입하고 연구 데이터까지 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

아보메드는 미국의 저명한 윌슨병 전문의 12명으로 임상자문위를 구성했다고 26일 밝혔다.

특히 윌슨병 치료의 가이드라인을 만든 마이클 쉴스키(Michael Schilsky) 예일대 교수가 자문의 의장을 맡아 눈길을 끈다. 또 미국윌슨병협회(WDA)에서 윌슨병 치료에 역량이 있다고 지정한 현지 상위 7개 병원 중 5곳이 참여한다.

국내 바이오 벤처의 신약 파이프라인 임상시험을 지원하기 위해 이 정도 수준의 자문위를 구성한 사례는 찾기 힘들다. 그만큼 ARBM-101에 대한 해외 의료 현장의 기대감이 크다는 방증이다.

아보메드는 최근 국제 학술지에 ARBM-101의 안전성과 유효성을 연구한 눈몬을 발표하며 파이프라인 가치를 다시 한번 입증했다. 지난 3월 소화기 분야 세계적 저널이자 미국 소화기학회 공식학술지인 소화기학(Gastroenterology, IF 33.883)에 ARBM-101의 동물 모델 실험 결과를 게재했다.

이 논문의 제목은 <ARBM101(Methanobactin SB2) drains excess liver copper via biliary excretion in Wilson Disease rats>(ARBM101은 윌슨병을 유발한 쥐에서 담즙 배설을 통해 과도한 간의 구리를 배출한다)다. 윌슨병 치료 여부를 판정할 때 중요한 요건인 구리 배출량을 근거로 ARBM-101의 효능을 질환 동물 모델에서 증명한 연구다.

이 논문에서 아보메드는 윌슨병을 유발한 쥐에 ARBM-101을 투여했을 때 대조군 대비 신속한 구리 배출을 유도한단 사실을 증명했다. 또 정상적인 구리 배출 경로이자 생리적 현상인 대변을 통해 구리를 배출함으로써 부작용을 최소화하는 약리적 효능을 확인했다.

아보메드는 이 연구를 통해 ARBM-101이 간 기능 저하로 인한 비대상성 간경화 진행을 억제하고 치료할 수 있는 혁신적인 약물이란 점을 입증했다고 설명했다.

아보메드는 앞서 2022년 미국간학회(AASLD)에서 ARBM-101을 동물 모델에 투여했을 때 부작용을 최소화하면서 구리의 신속한 배출을 촉진하는 효능이 있다는 연구 결과를 공개했다. 아보메드 자문의 중 한 명인 발렌티나 메디치(Valentina Medici) 유씨 데이비스(UC. Davis) 교수가 당시 발표를 맡았다.

또 윌슨병 관련 주요 미팅인 '윌슨 아서스(Wilson Aarthus) 2022 심포지엄'에서 윌슨병 동물 모델 연구 결과를 발표하며 관련 학계의 주목을 받은 바 있다.

아보메드는 현재 진행 중인 ARBM-101 비임상 연구를 2024년 1분기까지 완료할 계획이다. 이어 2024년 여름 글로벌 임상 1상에 진입하고 연말까지 주요 데이터를 확보할 예정이다.

윌슨병은 인종에 상관없이 약 3만명에 1명이 발병하는 선천적인 유전병이다. 미국에 약 1만명, 우리나라에도 약 1500명의 환자가 있다. 간염 증상과 간섬유화, 간경화가 나타나며 심한 경우 사망한다.

윌슨병 치료제는 1970년 미국 FDA(식품의약국)의 승인을 받은 페니실라민이 있지만 간경화 등 증상 완화 효과가 비교적 크지 않고 여러 부작용이 있는 편이라 복용 환자의 약 30%가 약물 치료를 중단한다. ARBM-101은 한 달에 한 번꼴로 복용하는 치료제인데다 주요 증상을 직접적으로 개선할 수 있어 기대가 크다.

박교진 아보메드 대표는 "지난해 주요 학회에서 ARBM-101의 동물 모델 연구 데이터를 발표한 데 이어 최근 미국 현지의 저명한 의료진들을 대상으로 임상자문위 네트워크를 구축했다"며 "세계 최고 수준의 윌슨병 권위자들로 자문위를 구성한 만큼 ARBM-101 임상시험과 관련한 심도 있는 논의에 속도를 내겠다"고 말했다.

또 "최대한 빠르게 ARBM-101 임상시험에 들어가기 위해 이른 시일 안에 미국 FDA(식품의약국)에 임상시험계획(IND)을 제출할 예정"이라며 "ARBM-101은 지금까지 없던 방식과 구조의 완전히 새로운 치료제인 만큼 윌슨병 환자의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신신약으로 개발하기 위해 최고 수준의 석학들과 최선을 다하겠다"고 강조했다.