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ARBM-101

TARGET INDICATION DEVELOPMENT STAGE
구리 (Copper) 윌슨병
(Wilson's disease)		 IND-enabling studies
Preclinical stage :
- GLP-tox study is ongoing
- IND: 1Q 2026
- FIH: 2Q 2026

ARBM-101

TARGET

구리 (Copper)

INDICATION

윌슨병

DEVELOPMENT STAGE

IND-enabling study
Preclinical stage :
- GLP-tox study planned for 4Q 2022
- IND submission planned for july 2023
- FIH study planned for 4Q 2023

Summary

ARBM-101은 진행 중인 윌슨병 동물모델 효능시험에서 확인된 바, 과량 축적된 구리의 신속한 체외 배출을 촉진하여, 윌슨병으로 인한 급성 및 만성 간경화 진행을 차단할 수 있음. 이에 따라 기존 윌슨병 치료제들에게서는 기대할 수 없었던 새로운 기전의 탁월한 치료제로서의 높은 가능성을 드러냄.

The image modified from https://www.osmosis.org/learn/Wilson_disease

작용기전

ARBM-101은 매우 높은 구리 결합력을 가진 킬레이터로서, 간세포에 쌓여있던 구리와 결합하여 간세포로부터 정상적인 구리 배출 경로인 담즙을 통해 대변으로 다량의 구리를 배출시킴으로써, 간세포내 구리 독성으로 인해 발병한 간질환의 진행을 차단함.

Modified from Ala A. et al. 2007; The Lancet. & Patil M. et al. 2013; J. Clin. Exp. Hepatol. & Polishchuk E.V. et al. 2019; Gastroenterol.

개념증명

메타노박틴은 복강내 투여 후, 간에 축적되어있던 과량의 구리 대부분이 담즙을 통해 대변으로 배출 되는 것이 설치류 윌슨병 동물모델을 이용한 liver perfusion 실험을 통해서도 확인 됨 (아래 그래프 참조). ARBM-101에 의한 구리의 신속한 대변 배출량은 기존 치료제 (D-PA, TETA)나 경쟁약물 (TTM) 뿐 아니라 알려져있는 동종 메타노박틴 펩타이드와 비교해서도 압도적으로 높은 수준임 (Data to be updated).

Lichtmannegger, J., et al., 2016; J. Clin. Invest.

효과/활성화

윌슨병 동물모델에서 구리 축적으로 손상되었던 간세포 미토콘드리아가 ARBM-101 투여 후 다량의 구리가 배출됨으로써 활성이 회복된 결과를 확인함 (Data to be updated).